Serrano LJ, de la Torre P, Liras A, Flores AI.

Cell therapy for factor V deficiency: An approach based on human decidua mesenchymal stem cells.

Biomed Pharmacother. 2021 Aug 28;

DOI: 10.1016/j.biopha.2021.112059

RESUMEN

La deficiencia del factor V es una coagulopatía congénita autosómica recesiva asociada a mutaciones en el gen F5 que da lugar a episodios hemorrágicos de leves a graves. El factor V es un componente del complejo de la protrombinasa responsable de acelerar la conversión de protrombina en trombina. En la actualidad no se dispone de concentrados terapéuticos de factor V. Este estudio se diseñó para sentar las bases preliminares de una futura terapia celular para pacientes con deficiencia grave de factor V. El estudio ha demostrado que las hepatosferas que se han obtenido a partir de la diferenciación de células madre mesenquimales de decidua de placenta humana, producen los factores de coagulación VIII, IX y V, sintetizan y almacenan glucógeno intracelular y expresan niveles de albúmina hasta 8 veces superiores a los de las células indiferenciadas. La expresión génica del factor IX y del factor V aumentó significativamente en las hepatosferas en comparación con las células no diferenciadas, mientras que la expresión génica del factor VIII se mantuvo constante. La proteína factor V se detectó en el secretoma de las hepatosferas. Teniendo en cuenta el enorme potencial de las células madre mesenquimales como agentes terapéuticos, este estudio propone un método altamente reproducible para inducir la diferenciación de células madre mesenquimales de la placenta humana a hepatosferas productoras de factor V. Esta estrategia constituye un paso preliminar hacia un tratamiento curativo de la deficiencia de factor V mediante terapias avanzadas como la terapia celular.